艾曲波帕eltrombopag对血小板缺失的效果很好

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艾曲波帕eltrombopag)虽然被设计为巨核细胞中 Tpo 受体的刺激剂,但随后被发现具有三系造血刺激和免疫调节特性。多项研究表明其在 HSCT 后环境中的安全特性,不良事件仅限于自限性皮疹和无病症转氨酶上升,无需停药。艾曲波帕诱导骨髓纤维化、动脉血栓形成或恶性克隆性造血的担忧尚未得到各种研究的支持,Will 等人。证明艾曲波帕对 AML/MDS 患病者骨髓细胞的安全特性。在最近的 ASPIRE 试验中也证实了这一点。艾曲波帕在 HSCT 后环境中的治疗效果也在研究中得到证实,包括 HSCT 后血小板降低症(ORR 范围 40-100%)和移植物功能不良(ORR 60-100%)。迄今为止,除一项试验外,所有试验均回顾性评估了艾曲波帕对 HSCT 后血小板降低症和移植物功能不良的治疗效果。

艾曲波帕eltrombopag对血小板缺失的效果很好

移植后时期复杂,有多种一并发生的不良症状,包括细菌感染、病毒再激活、器官毒性、免疫抑制、移植物抗宿主病和药品毒性。在所有上述混杂要素的背景下,设计一项具有足够功效的前瞻性随机对照试验来评估艾曲波帕对血小板降低症和移植物功能不良的反应可能是不切实际的。然而,这在资源受限的环境中提供了一个令人兴奋的机遇,在这些环境中,CD34+ 增强干细胞增强医治对 HSCT 后移植物功能不佳可能不切实际。因此,作者建议对所有病例进行前瞻性报告,可能作为多中心合作的努力,其中艾曲波帕已用于医治 HSCT 后的血细胞降低,这将需要得出关于该药品在这种情况下的治疗效果的明确结论。正在进行的关于在 HSCT 后血小板降低症中使用艾曲波帕的前瞻性研究有望为我们提供关于这种情况下的药品治疗效果的明确想法。来自 MD Anderson 中心中心的研究已完成招募,同时来自国内苏州大学、法国礼来大学的前瞻性研究以及来自西班牙和意大利的多中心研究尚未完成/开始患病者招募。

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唯一一项将艾曲波帕的使用成本与坚持支持医治的成本进行对比的研究来自印度。劳特等人。在 HSCT 后血小板降低症患病者(自体和同种异体)中使用艾曲波帕,并观察到该药品的成本低于辐照血小板输血和增加住院时间的总成本。需要更多的文献来评估艾曲波帕与血小板降低症患病者或移植物功能不良患病者在 HSCT 后的替代品相比的成本和治疗效果。在医疗保健支出主要来自个人而不是来自保险范围或国家资助的医治的国家,这是研究的一个重要方面。

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鉴于艾曲波帕治疗效果延长的病理生理学背景,以及回顾性研究中艾曲波帕治疗效果和安全特性的轶事证据,许多中心在移植后环境中使用该药品。在我们中心,如果异基因 HSCT 后患病者新发坚持性血细胞降低症与感染、药品、重复发、嵌合体下降或 GVHD 无关,如果没有禁忌症,我们更愿意试用艾曲波帕。起始剂量为每日 50 mg,坚持一周,如果没有毒性,则延长到每日 100-150 mg。如果在 8 周内没有反应,或者如果不能耐受,则停药。在此时间段,如果对艾曲波帕的反应不佳,将开始安排替代治疗方法,如供体淋巴细胞输注 (DLI) 或第二次 HSCT。更多选购详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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