艾曲波帕eltrombopag在患者中的耐受性数据

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所属分类:艾曲波帕

34 名可吃艾曲波帕eltrombopag)的患病者在 2012 年 2 月至 2017 年 3 月时间段入组,其中 31 名患有 MAA,3 名患有 UC。在对已知骨髓衰竭基因的预测致病突变进行种系检查时,患有临床 Diamond-Blackfan 贫血 (DBA) 的独特患病者编号 10 (UPN10) 在RPS19基因中具有杂合突变,UPN30 具有杂合 TERT 突变,UPN34 具有复合杂合 MPL 突变(补充表 3)。没有发现其他患病者在已知的生殖系骨髓衰竭基因中有突变。

艾曲波帕eltrombopag在患者中的耐受性数据

患病者中位年龄为 32.5 岁(范围 10-69 岁)。5 名患病者对先前的 ATG/CSA 医治无反应,2 名 CSA 失败;其他人对雄激素、皮质类固醇和其他药品没有反应。然而,大多数人(34 人中的 18 人)除输血外未接受过任何医治。16 名患病者的红细胞依赖输血,3 名患病者的血小板依赖输血。34 名患病者中有 23 名符合红系反应评估条件(如果未输血或依赖红细胞输血,则血红蛋白 <8.5 g/dL),34 名血小板谱系中的 24 名(血小板 <30 × 109/L 或依赖血小板输注)),以及两个谱系中的 13 个。根据 MAA 或 UC 的定义,没有患病者的 ANC <0.5 × 109/L,基线时的中位 ANC 为>1×109/L。

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在入组的 34 名患病者中,32 名对 EPAG 耐受性良好。一名患病者在 10 周时因 2 级恶心和呕吐退出研究,另一名患病者因 2 级恶心停止剂量递增;然而,归因于 EPAG 的不良事件的频率很低(补充表 5)。26 名患病者高达最大剂量;5 名患病者因在较低剂量下高达反应而停止初始剂量递增(2 名恶心和/或呕吐,1 名血小板>400 × 109/L)(补充表 4)。总体而言,在接受最大剂量为 150 毫克/d 的骨髓衰竭患病者中,不良事件的发生率不高于先前报道的,除了可能的恶心。一名不符合要求的患病者退出了方案。

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34 名患病者中有 17 名(50%)在至少 1 个符合条件的谱系。在符合红系反应条件的 23 名患病者中,12 名有反应,包括带有 DBA 的 UPN10。在符合血小板反应条件的 24 名患病者中,7 名有反应,包括具有 TERT 突变的 UPN30。在符合红细胞和血小板谱系反应的 13 名患病者中,2 名在主要终点时具有双谱系反应,另外 6 名在增加期内高达双谱系反应,总共 13 名患病者中的 8 名。所有响应者在符合条件的谱系中都变得独立输血。无论患病者是否有血小板或红系反应,ANC 在主要终点与基线相比没有显着延长,但 ANC 的变化不是反应标准,并且在研究开始时没有患病者出现临床上显着的中性粒细胞降低症。

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