艾曲波帕eltrombopag用于中度再生障碍性贫血症患者

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中度再生障碍性贫血 (MAA) 或低生产性单系血细胞降低症 (UC) 患病者没有标准或广泛有效的医治方式。艾曲波帕 (eltrombopag) 是一种小分子血小板生成素模拟物,先前已显示可在难治性重度再生障碍性贫血 (SAA) 患病者中产生持久的低毒性多谱系血液学反应。其在 MAA 中的安全特性和有效性尚不明白。这项前瞻性 2 期研究招募了先前未经医治和医治的 MAA 和 UC 患病者,这些患病者有临床相关的血细胞降低。

艾曲波帕eltrombopag用于中度再生障碍性贫血症患者

EPAG 的给药剂量从 50 延长到 300 毫克/d。在 16 至 20 周评估血液学反应。有反应的患病者继续使用 EPAG,直到高达确定的稳健或稳定的血细胞计数。EPAG 因重复发而重新建立。2012 年至 2017 年间共有 34 名患病者入组,包括 31 个 MAA 和 3 个 UC。到主要终点,17 名患病者在至少 1 个符合条件的谱系中做出反应。在 Diamond-Blackfan 贫血患病者中观察到贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好,中位 8 个月后,17 名患病者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以降低计数,并且所有人都恢复了反应。34 名患病者中有 2 名在吃 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常,没有发育异常或原始细胞延长。

艾曲波帕eltrombopag用于中度再生障碍性贫血症患者

在 EPAG 上,恶性肿瘤基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有延长。EPAG 是一种耐受性良好的口服医治 MAA/UC 患病者的血细胞降低症。该试验注册于到主要终点,17 名患病者在至少 1 个符合条件的谱系中做出反应。在 Diamond-Blackfan 贫血患病者中观察到贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好,中位 8 个月后,17 名患病者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以降低计数,并且所有人都恢复了反应。34 名患病者中有 2 名在吃 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常,没有发育异常或原始细胞延长。

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EPAG 是一种耐受性良好的口服医治 MAA/UC 患病者的血细胞降低症。该试验注册于EPAG 耐受性良好,中位 8 个月后,17 名患病者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以降低计数,并且所有人都恢复了反应。34 名患病者中有 2 名在吃 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常,没有发育异常或原始细胞延长。

在 EPAG 上,恶性肿瘤基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有延长。EPAG 是一种耐受性良好的口服医治 MAA/UC 患病者的血细胞降低症。该试验注册于EPAG 耐受性良好,中位 8 个月后,17 名患病者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以降低计数,并且所有人都恢复了反应。34 名患病者中有 2 名在吃 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常,没有发育异常或原始细胞延长。在 EPAG 上,恶性肿瘤基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有延长。更多相关艾曲波帕选购详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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