艾曲波帕eltrombopag对再生障碍性贫血的的作用效果

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所属分类:艾曲波帕

获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引发起的。免疫抑制治疗方法是有效的,但残留干细胞数量的降低可能会限制其治疗效果。在免疫抑制医治无效的再生障碍性贫血患病者中,艾曲波帕(eltrombopag)(一种合成的血小板生成素受体激动剂)导致几乎一半患病者的血细胞计数出现临床显着延长。我们将标准免疫抑制治疗方法与艾曲波帕联合用于既往未经医治的严重再生障碍性贫血患病者。

艾曲波帕eltrombopag对再生障碍性贫血的的作用效果

我们之前发现艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂,对免疫抑制医治无效的再生障碍性贫血患病者有效。大约 45%的患病者对单药艾曲波帕有血液学反应;他们不仅有更高的血小板计数,而且还显着延长了血红蛋白水平和更高的中性粒细胞数量。我们假设将艾曲波帕添加到标准免疫抑制作为严重再生障碍性贫血的第一种医治方式将提高完全缓解率并改善长期结果。

艾曲波帕eltrombopag对再生障碍性贫血的的作用效果

我们在免疫抑制医治加艾曲波帕的前瞻性 1-2 期研究中连续招募了 92 名患病者。三个连续入组的队列在开始时间和艾曲波帕方案的坚持时间方面存在差异(队列 1 从第 14 天到 6 个月接受艾曲波帕,第 2 组从第 14 天到 3 个月,第 3 组从第 1 天到 6 个月)。队列区别进行分析。主要结果是 6 个月时完全血液学反应。次要终点包括对骨髓癌的总体反应、生存、重复发和克隆进化。

艾曲波帕eltrombopag对再生障碍性贫血的的作用效果

队列 1 的 6 个月完全缓解率为 33%,队列 2 为 26%,队列 3 为 58%。6 个月时的总体缓解率区别为 80%、87% 和 94%。合并队列的完全缓解率和总体缓解率高于我们的历史队列,其中完全缓解率为 10%,总体缓解率为 66%。中位随访 2 年,生存几率为 97%;一名患病者在研究时间段死于非血液学原理。注意到骨髓细胞结构、CD34+ 细胞数量和初期造血祖细胞的频率显着延长。重复发率和克隆进化与我们的历史经验相似。两名患病者出现严重皮疹,导致艾曲波帕提前停用。

与历史队列相比,在免疫抑制医治中添加艾曲波帕与严重再生障碍性贫血患病者的血液学反应率显着上升相关。更多相关选购详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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