艾曲波帕eltrombopag治疗患者的试验准备数据

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艾曲波帕 (EPAG,eltrombopag) 是一种小分子、非肽类口服血小板生成素受体激动剂。我们曾报道 EPAG 可在 IST 难治性 SAA10患病者中产生持久的血液学反应和低毒性并且与单独接受 ATG/CSA 医治的历史对照受试者相比,在初治 SAA 患病者中添加 ATG/CSA 时的反应率延长,导致监管机构批准这些适应病症。在这里,我们报告了 EPAG 在 MAA/UC 患病者中的安全特性和有效性的 2 期剂量递增试验。

艾曲波帕eltrombopag治疗患者的试验准备数据

EPAG 的给药剂量为 50 至 300 mg/天,每 2 周延长 50 mg,直到 16 至 20 周时进行初步反应评估。如果在所有符合条件的谱系中均高达反应,如果血小板计数延长到 >400 × 109/L 或血红蛋白延长到 >15 毫克/dL,或出现非血液学毒性,则停止剂量延长;补充表 2 中给出了有关剂量调整的具体信息。符合血小板反应条件的患病者的反应定义为血小板延长 > 20 × 109/L 来自基线血小板最低点和输血独立性;对于有资格获得 RBC 反应的患病者,对于那些不依赖输血的患病者,血红蛋白从基线延长 > 1.5 g/dL,或与进入研究前 8 周相比,在 8 周内 RBC 输血降低 > 50%对于依赖输血的患病者。由于所有患病者在研究开始时 ANC > 0.5 × 109/L,因此不存在与中性粒细胞降低相关的严重感染的风险,因此未考虑 ANC 的延长进行反应评估。

艾曲波帕eltrombopag治疗患者的试验准备数据

在协议的扩展程度,向有反应的患病者提供坚持的 EPAG。如果患病者获得“强效”反应(定义为血红蛋白 >10 毫克/dL 且未输注 RBC,血小板 >50 × 109/L 且未输注血小板,以及 ANC >1 × 109/L),全部维持至少 8 周,或“稳定”反应(定义为未高达稳健标准但坚持至少 6 个月的坚持反应)。扩展研究中的患病者能够在最近的重复发剂量水平下重新使用 EPAG,然后每 8 至 12 周以 50 mg的增量逐渐降低,以确定维持计数的剂量。增加研究中的患病者在使用 EPAG 时间段每 6 个月进行一次随访,如果他们停止使用药以获得强烈/稳定的反应,则在最后一剂 EPAG 后随访 3 年。

艾曲波帕eltrombopag治疗患者的试验准备数据

骨髓穿刺和细胞遗传学活检在 EPAG 开始后 1 个月内进行,在主要终点,然后每 6 个月进行一次/稳定的反应。如前所述,通过聚合酶链反应定量血细胞中的端粒长度。最后在确定艾曲波帕在患病者中的治疗效果。更多相关选购详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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