艾曲波帕eltrombopag在慢性ITP患者得试验情况

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所属分类:艾曲波帕

艾曲波帕(eltrombopag)在一项针对慢性 ITP 成人患病者的试验中进行评估。Bussel 等人首先评估了艾曲波帕对难治性慢性 ITP 成人患病者的治疗效果和安全特性,并证明血小板计数呈剂量依赖性上升。艾曲波帕耐受性良好,药副作用极小。Bussel 等人的研究还表明,艾曲波帕医治降低了对伴随医治和救援医治使用的需求,并改善了与健康相关的生活质量。这项关键研究的结果导致 FDA 于 2008 年首次批准艾曲波帕用于成人 ITP 患病者。随后的成人 3 期双盲、安慰剂对照研究表明,对于大多数慢性 ITP 患病者(约 70% 至 80%),艾曲波帕可有效提高血小板计数和降低出血。本研究中对艾曲波帕的反应定义为血小板计数高达 50 至 400 × 109/L 在研究时间段的任何评估点。

艾曲波帕eltrombopag在慢性ITP患者得试验情况

在评估儿科 ITP 患病者的 PETIT 试验中评估了艾曲波帕在少儿中的治疗效果和安全特性(PETIT:艾曲波帕医治慢性特发性血小板降低性紫癜 [ITP] 引发起的血小板降低症儿科患病者的治疗效果和安全特性研究;PETIT2:一项新研究少儿慢性免疫性血小板降低症 [ITP] 的药品医治,这是一种血小板计数低的血液疾病,可导致容易瘀伤、牙龈出血和/或体内出血)。PETIT 和 PETIT2 是 2 期和 3 期随机、多中心、安慰剂对照试验。1 至 17 岁 ITP 坚持 6 个月或更长时间且血小板计数 <30 × 109 的少儿入组时已接受至少 1 次 ITP 医治的 /L 被包括在内。允许接受稳定剂量医治的慢性 ITP 患病者继续伴随医治。

艾曲波帕eltrombopag在慢性ITP患者得试验情况

PETIT 是一项 3 部分、多中心、2/3 期试验。该研究在每个年龄组中招募了少量少儿进入 24 周的开放标签、剂量发现程度,随后的患病者被招募到为期 7 周的随机、双盲、安慰剂对照试验部分,随后进行通过 17 至 24 周的开放标签扩展。PETIT2 是一项 3 期、2 部分随机、多中心、安慰剂对照研究,在北美和南美、欧洲和亚洲 12 个不同国家的 38 个中心进行。该研究包括 13 周随机、双盲、安慰剂对照部分,然后是 24 周开放标签期,在此时间段所有患病者都接受艾曲波帕。

艾曲波帕eltrombopag在慢性ITP患者得试验情况

在这些研究中使用艾曲波帕可改善血小板计数,减少出血严重阶段,并降低或停止 ITP 的伴随医治。总体而言,艾曲波帕被证明是安全的且耐受性良好。在 PETIT 和 PETIT2 中,主要结果是血小板计数≥50 × 109/L,无需抢救医治。抢救医治被定义为伴随医治的剂量延长和额外医治、血小板输注或脾切除术的需要。更多详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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