艾曲波帕eltrombopag在重度再生障碍性贫血中的活性不错

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所属分类:艾曲波帕

自从几十年前马抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 获批以来,在严重再生障碍性贫血 (SAA) 中具有活性的治疗方法出现了很长时间的中断。这种情况在 2014 年发生了变化,当时血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(eltrombopag)因对初始免疫抑制医治 (IST) 的反应不足而被批准用于 SAA。该批准的基础是在该患病者群体中观察到艾曲波帕的单药活性,其中 40% 至 50% 的血细胞计数在涉及 > 1 个谱系的情况下恢复。输血独立性的实现证实了这种方式的临床好处。

艾曲波帕eltrombopag在重度再生障碍性贫血中的活性不错

骨髓细胞组成和 CD34+ 细胞的延长表明恢复到功能更强的骨髓。在其进一步发展中,艾曲波帕与一线标准马 ATG 加环孢菌素相关联,产生总体反应率(约 90%)和完全反应率(约 40%)的延长,并导致输血独立性和极好的存活率。有趣的是,当所有药品同时开始时观察到最佳的结果。迄今为止,克隆细胞遗传学异常的累积发生率与在 SAA 中单独使用 IST 的大量经验相比具有优势。更长时间的随访将有助于确定这些长期风险。在这篇综述中,将讨论艾曲波帕在 SAA 中的发展。迄今为止,克隆细胞遗传学异常的累积发生率与在 SAA 中单独使用 IST 的大量经验相比具有优势。

艾曲波帕eltrombopag在重度再生障碍性贫血中的活性不错

更长时间的随访将有助于确定这些长期风险。在这篇综述中,将讨论艾曲波帕在 SAA 中的发展。迄今为止,克隆细胞遗传学异常的累积发生率与在 SAA 中单独使用 IST 的大量经验相比具有优势。更长时间的随访将有助于确定这些长期风险。在这篇综述中,将讨论艾曲波帕在SAA中的发展。

艾曲波帕eltrombopag在重度再生障碍性贫血中的活性不错

为了克服高内源性 Tpo 血清水平和可能对这种方式的抵抗,在1/2期研究中开发了单药艾曲波帕,其中 25 名对初始 IST 无反应的 SAA 患病者在 25 -毫克 剂量延长每 2 周(渐增研究)。主要终点是 3 至 4 个月时的血液学反应。总体而言,11 例 (44%) 高达了血液学反应,其中9例在血小板中,9例在中性粒细胞中,6例在红细胞谱系中(一些患病者在 >1 个谱系中有反应)。在一些应答者中,骨髓细胞数量相应延长,随着多系恢复,这表明艾曲波帕的 HSC 刺激。在启动研究的扩展队列(共 43 名患病者)中,反应率保持在 40% 左右,并且继续观察到多系谱的改善。

在8名患病者中观察到克隆进化,其中 5 名患病者 7 号染色体丢失或部分缺失。在这个难治性队列中,克隆进化的累积发生率约为 15% 至 20%,这与历史报道的相似。有趣的是,大多数核型异常发生在初期——通常是在开始医治的前 6 个月。艾曲波帕耐受性良好,主要毒性是上呼吸道感染、发烧和肌肉骨骼痛苦。没有出现骨髓网状蛋白沉积或血栓形成显着延长的病例。在一些血液学反应更强烈的患病者中,在快速减量后可能停药,大多数没有重复发。这些研究导致艾曲波帕被批准作为 SAA 的单药医治对初始 IST 反应不足的患病者。更多详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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